Theo luật ở mọi quốc gia, các công ty dược phẩm đều phải thực hiện thử nghiệm lâm sàng, nghĩa là thử nghiệm những loại thuốc mới trên con người trước khi được bán cho tất cả mọi người. Nhà sản xuất hoặc công ty làm dịch vụ thử nghiệm lâm sàng thường chọn một nhóm bệnh nhân đại diện cho đối tượng sử dụng thuốc — nhiều nhất là vài nghìn người — và một nhóm đối chứng tương đương. Nhóm đối chứng thường được dùng giả dược hoặc một loại thuốc khác đã có trên thị trường dùng cho bệnh đó.

Mục đích của thử nghiệm lâm sàng là để tìm ra:

• Thuốc có tác dụng không và tác dụng nhiều hay ít
• Thuốc có tác hại nào không, và
• Danh sách các lợi ích - tác hại - nguy cơ của thuốc: liệu có nhiều lợi ích hơn tác hại không, và nhiều hơn bao nhiêu? Nếu thuốc có thể gây tác hại, khả năng là bao nhiêu và mức độ nghiêm trọng như thế nào?

Nhìn chung, thử nghiệm lâm sàng cho chúng ta biết khá nhiều về hiệu quả của thuốc và những tác hại có thể có. Chúng cung cấp những thông tin tương đối tin cậy cho nhóm cộng đồng lớn hơn có cùng đặc điểm với nhóm thử nghiệm - về lứa tuổi, giới tính, tình trạng sức khỏe, dân tộc, v.v.

Những yếu tố có thể thay đổi trong thử nghiệm lâm sàng thường được xác định và giám sát, và kết quả chỉ áp dụng cho những nhóm người được đại diện bởi nhóm thử nghiệm. Một thử nghiệm lâm sàng không bao giờ cho thấy hết tất cả các khía cạnh về tác dụng của thuốc trong mọi điều kiện. Thực tế thì cũng không có gì có thể cho thấy bức tranh hoàn chỉnh về mọi tác dụng của thuốc, nhưng một thử nghiệm lâm sàng phải cho ta biết đủ; "đủ" được định nghĩa bởi các quy định và phán xét hiện tại về cán cân giữa lợi ích và tác hại - thế nào là chấp nhận được.